Билл Гейтс, который активно занимается благотворительностью, хочет вылечить ВИЧ в Африке. Как известно, на африканском континенте существует большая проблема с ВИЧ-инфекцией. Решением, которой занимается множество организаций. Так и основатель Microsoft собирается инвестировать большие деньги для внедрения терапии ВИЧ, а также серповидно-клеточной анемии. Gates Foundation сотрудничает с американским Национальным институтом здравоохранения.
Благодаря коллаборации двух крупнейших организаций в африканские исследования будет инвестировано около 100 миллионов долларов. Эти деньги в фонд борьбы с серповидно-клеточной анемией и ВИЧ будут поступать на протяжении следующих 4 лет. Они направлены на исследования генетического материала и механизмов, которые связаны с двумя выше упомянутыми заболеваниями.
Клинические испытания начнутся уже очень скоро. На изучение ВИЧ и серповидно-клеточной анемии будут направлены передовые методы. Учёных обеспечат лучшей аппаратурой. Главной их задачей будет поиск и внедрение более доступных способов генно-модифицирующей терапии.
«Мы понимаем, что это непросто. Однако обязаны прямо сейчас объединить лучшие научные умы и задействовать все ресурсы для борьбы с двумя опаснейшими заболеваниями, — заявил директор NIH Фрэнсис Коллинз во время пресс-конференции, посвященной началу сотрудничества.
В связи с последними исследованиями, из которых большинство проводились на животных, а несколько на людях добровольцах. Учёные делают вывод, что лечение серповидно-клеточной анемии и ВИЧ возможно, если при этом частично изменять человеческий ген.
Каким образом сейчас проводится генная корректировка
Для редактирования генома на сегодняшний день требуется удаление стволовых клеток. Необходима также коррекция или добавление генов. После этого клетки возвращают назад в организм. Подобная процедура требуется при трансплантации стволовых клеток. Однако медицина такого уровня стоит больших денег и передовой аппаратуры, чего не хватает большинству африканских стран. Ещё одним минусом такого метода является большой риск. При переносе стволовых клеток используется химиотерапия, а организм долгое время остаётся беззащитным. Также существует вероятность, что клетки не приживутся при возвращении в организм.
Если брать серповидно-клеточную анемию, то есть два способа борьбы с этим заболевания. Так как проблема болезни заключается в дефекте гемоглобина, который отвечает, в том числе, за переносимый кровью кислород. Врачи осуществляют добавление нового гена, который напрямую отвечает за функцию гемоглобина поставлять кислород к клеткам крови. Либо учёные вводят ген прямо в стволовые клетки, которые уже настраивают правильную работу гемоглобина.
В связи с проблемами таких методов, эксперты решили искать другие способы влияния на человеческий геном. Они собираются изменять ген с помощью модифицирующей терапии. Такая процедура будет напоминать переливание крови, либо укол лекарств.
Стоит отметить, что подобная концепция изменения генов уже существует. Так, исследователи используют некоторые вирусы, чтобы влиять на основательные изменения клеток и организма в целом.
